干細胞治療——讓盲人重建光明

為了解國內在眼睛干細胞治療方向上的最新進展，我們記者專程前往專注于生物醫藥領域投資的上海昊甄企業管理有限公司，有幸采訪到公司的總經理符波先生，向其了解到國內在眼睛干細胞治療領域最新的研究進展。

記者：我們了解到干細胞治療這一新的治療方法有望讓盲人能夠重建光明，是這樣嗎?

符波：目前來看，確實是可行的手段。干細胞治療目前全球范圍內共計開展的臨床試驗(cinicaltrial.gov)約有30項，自2000年開始就有人用胚胎干細胞等做了視網膜下注射，并于2015年在lancet上以及日本、新英格蘭等地相繼報道過很好的療效，雖然一直在臨床上還沒有大規模應用起來，但是至少證明是可以行得通的方案。

記者：那現在研究進度如何?有哪些難點還難以攻克呢?

符波：目前國外有成熟的兩個公司及三個產品已經進入商業化前期階段(OpRegen、CPCB-RPE、MA09-hRPE)，這幾個產品正在大規模的做臨床試驗研究，選用的干細胞多為人胚胎干細胞來源的RPE細胞。該領域的技術難點在于能夠定向引導干細胞以較高轉化率分化成為對應組織的細胞，同時不產生基因突變，以防發生異常情況如腫瘤等，但是不確定性很大，實際成功概率很低，所以目前多數處在試驗室研究階段，尚且無法大規模推廣和應用。

記者：聽您一直提到的都是國外的公司，那目前我們國內在這方面沒有研究項目嗎?

符波：有，但是非常少。特別是在主流的誘導多能干細胞領域，目前中國國內尚屬于空白狀態!而美國一國在該項領域開展的項目即占全球60%以上。我們去年10月份有投資一家由中國人在美國創辦的公司——阿爾派生物技術有限公司，就是做眼睛干細胞治療的。這家公司的創始人趙家剛博士是中國上世紀80年代末通過CUSBEA計劃留美的，趙博士同時也是美國加州大學圣地亞哥分校的副研究教授。公司通過自主創新應用國際領先的干細胞技術，開發適用于眼睛細胞治療、藥物篩選和疾病建模的技術，致力于為視障患者提供安全有效的治療。

阿爾派是在2014年成立的，我們昊甄公司是在2016年10月給這個項目注入了30萬美元的種子輪投資，今年5月份項目又已獲得了100萬美元的天使投資，投后估值1100萬美元。目前美國公司已經完成了關鍵技術研發和產品開發、IP保護及初步的動物實驗等，正在著手準備優化細胞制備工藝、籌備臨床前安全性和有效性大規模動物實驗。另一個好消息是，在我們昊甄的協助下，阿爾派在國內也落地了。國內公司叫浙江阿爾派生物醫藥科技有限公司，目前落在浙江省寧波市，還在今年7月獲得了寧波市鄞州區3315項目扶持計劃的答辯資格。在技術研發和產品開發方面，也在與溫州醫科大學眼視光醫院金子兵主任及杭州鍵一生物科技有限公司在積極拓展合作。同時，也在著手推進前期實驗室建設、細胞制備及食藥監相關手續報備等，為在國內開展大規模動物實驗做好鋪墊。可以說目前這個項目融資、技術、以及市場方面都推進的非常順利，有望成為未來國內在眼睛干細胞治療領域的佼佼者。

記者：看您對這個項目這么有信心，除了國內這一塊市場還比較空白之外，還有什么其他的原因讓您這么看好這個項目嗎?

符波：市場空白，發展空間很大，這當然是一方面。我們估測過，他們的技術和產品未來所針對的市場，僅中國就有超過4600億的市場規模。但更主要的原因是項目自身的品質，或者說這個項目的核心競爭力，非常突出。首先一個，人的優勢。趙博士是遺傳學、基因工程、神經發育學、眼科學四學科交叉復合型專家，并且在大型成熟藥企有豐富的管理經驗，技術科研與公司管理兼長。然后，是技術的優勢。阿爾派獨家開發具有IP保護的眼睛細胞治療技術和對應產品，眼睛干細胞的誘導分化方法是前創性的。相較于目前市面上其他公司的技術，阿爾派獨有的體外定向分化細胞制備技術，可確保更低的生產成本。其適應性也更為廣泛，可針對黃斑變性、青光眼、視神經炎等多種病癥。治療用的細胞來源也不像其他公司的技術需要用流產胎兒的細胞，可以用病人自體細胞，不存在倫理的風險。更低的成本，更多的適應癥，可個性化的治療，且不存在倫理風險，使阿爾派的技術在各個方面都趕超目前其他公司的技術。

記者：聽起來這個項目的技術壁壘確實非常高，希望項目能順利、快速的推進，早日在國內廣泛推開。讓更多的盲人能夠重見光明。非常感謝您能接受我們此次的采訪。

符波：細胞治療這一塊未來幾年內國家一定會放開，這塊的市場發展前景一定是非常廣闊的。

文章來源：中國貿易金融中心