干細(xì)胞治療——讓盲人重建光明

為了解國內(nèi)在眼睛干細(xì)胞治療方向上的最新進(jìn)展，我們記者專程前往專注于生物醫(yī)藥領(lǐng)域投資的上海昊甄企業(yè)管理有限公司，有幸采訪到公司的總經(jīng)理符波先生，向其了解到國內(nèi)在眼睛干細(xì)胞治療領(lǐng)域最新的研究進(jìn)展。

記者：我們了解到干細(xì)胞治療這一新的治療方法有望讓盲人能夠重建光明，是這樣嗎?

符波：目前來看，確實是可行的手段。干細(xì)胞治療目前全球范圍內(nèi)共計開展的臨床試驗(cinicaltrial.gov)約有30項，自2000年開始就有人用胚胎干細(xì)胞等做了視網(wǎng)膜下注射，并于2015年在lancet上以及日本、新英格蘭等地相繼報道過很好的療效，雖然一直在臨床上還沒有大規(guī)模應(yīng)用起來，但是至少證明是可以行得通的方案。

記者：那現(xiàn)在研究進(jìn)度如何?有哪些難點還難以攻克呢?

符波：目前國外有成熟的兩個公司及三個產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入商業(yè)化前期階段(OpRegen、CPCB-RPE、MA09-hRPE)，這幾個產(chǎn)品正在大規(guī)模的做臨床試驗研究，選用的干細(xì)胞多為人胚胎干細(xì)胞來源的RPE細(xì)胞。該領(lǐng)域的技術(shù)難點在于能夠定向引導(dǎo)干細(xì)胞以較高轉(zhuǎn)化率分化成為對應(yīng)組織的細(xì)胞，同時不產(chǎn)生基因突變，以防發(fā)生異常情況如腫瘤等，但是不確定性很大，實際成功概率很低，所以目前多數(shù)處在試驗室研究階段，尚且無法大規(guī)模推廣和應(yīng)用。

記者：聽您一直提到的都是國外的公司，那目前我們國內(nèi)在這方面沒有研究項目嗎?

符波：有，但是非常少。特別是在主流的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞領(lǐng)域，目前中國國內(nèi)尚屬于空白狀態(tài)!而美國一國在該項領(lǐng)域開展的項目即占全球60%以上。我們?nèi)ツ?0月份有投資一家由中國人在美國創(chuàng)辦的公司——阿爾派生物技術(shù)有限公司，就是做眼睛干細(xì)胞治療的。這家公司的創(chuàng)始人趙家剛博士是中國上世紀(jì)80年代末通過CUSBEA計劃留美的，趙博士同時也是美國加州大學(xué)圣地亞哥分校的副研究教授。公司通過自主創(chuàng)新應(yīng)用國際領(lǐng)先的干細(xì)胞技術(shù)，開發(fā)適用于眼睛細(xì)胞治療、藥物篩選和疾病建模的技術(shù)，致力于為視障患者提供安全有效的治療。

阿爾派是在2014年成立的，我們昊甄公司是在2016年10月給這個項目注入了30萬美元的種子輪投資，今年5月份項目又已獲得了100萬美元的天使投資，投后估值1100萬美元。目前美國公司已經(jīng)完成了關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品開發(fā)、IP保護(hù)及初步的動物實驗等，正在著手準(zhǔn)備優(yōu)化細(xì)胞制備工藝、籌備臨床前安全性和有效性大規(guī)模動物實驗。另一個好消息是，在我們昊甄的協(xié)助下，阿爾派在國內(nèi)也落地了。國內(nèi)公司叫浙江阿爾派生物醫(yī)藥科技有限公司，目前落在浙江省寧波市，還在今年7月獲得了寧波市鄞州區(qū)3315項目扶持計劃的答辯資格。在技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品開發(fā)方面，也在與溫州醫(yī)科大學(xué)眼視光醫(yī)院金子兵主任及杭州鍵一生物科技有限公司在積極拓展合作。同時，也在著手推進(jìn)前期實驗室建設(shè)、細(xì)胞制備及食藥監(jiān)相關(guān)手續(xù)報備等，為在國內(nèi)開展大規(guī)模動物實驗做好鋪墊。可以說目前這個項目融資、技術(shù)、以及市場方面都推進(jìn)的非常順利，有望成為未來國內(nèi)在眼睛干細(xì)胞治療領(lǐng)域的佼佼者。

記者：看您對這個項目這么有信心，除了國內(nèi)這一塊市場還比較空白之外，還有什么其他的原因讓您這么看好這個項目嗎?

符波：市場空白，發(fā)展空間很大，這當(dāng)然是一方面。我們估測過，他們的技術(shù)和產(chǎn)品未來所針對的市場，僅中國就有超過4600億的市場規(guī)模。但更主要的原因是項目自身的品質(zhì)，或者說這個項目的核心競爭力，非常突出。首先一個，人的優(yōu)勢。趙博士是遺傳學(xué)、基因工程、神經(jīng)發(fā)育學(xué)、眼科學(xué)四學(xué)科交叉復(fù)合型專家，并且在大型成熟藥企有豐富的管理經(jīng)驗，技術(shù)科研與公司管理兼長。然后，是技術(shù)的優(yōu)勢。阿爾派獨(dú)家開發(fā)具有IP保護(hù)的眼睛細(xì)胞治療技術(shù)和對應(yīng)產(chǎn)品，眼睛干細(xì)胞的誘導(dǎo)分化方法是前創(chuàng)性的。相較于目前市面上其他公司的技術(shù)，阿爾派獨(dú)有的體外定向分化細(xì)胞制備技術(shù)，可確保更低的生產(chǎn)成本。其適應(yīng)性也更為廣泛，可針對黃斑變性、青光眼、視神經(jīng)炎等多種病癥。治療用的細(xì)胞來源也不像其他公司的技術(shù)需要用流產(chǎn)胎兒的細(xì)胞，可以用病人自體細(xì)胞，不存在倫理的風(fēng)險。更低的成本，更多的適應(yīng)癥，可個性化的治療，且不存在倫理風(fēng)險，使阿爾派的技術(shù)在各個方面都趕超目前其他公司的技術(shù)。

記者：聽起來這個項目的技術(shù)壁壘確實非常高，希望項目能順利、快速的推進(jìn)，早日在國內(nèi)廣泛推開。讓更多的盲人能夠重見光明。非常感謝您能接受我們此次的采訪。

符波：細(xì)胞治療這一塊未來幾年內(nèi)國家一定會放開，這塊的市場發(fā)展前景一定是非常廣闊的。

文章來源：中國貿(mào)易金融中心